Avance en Oncología Pediátrica

Terapia experimental elimina cáncer metastásico en un niño de tres años

Un menor de tres años con hepatoblastoma avanzado logró la remisión completa de la enfermedad tras recibir dos dosis del tratamiento celular CAR-T, denominado GPC3-CAR

Estados Unidos.- Una terapia experimental basada en la modificación genética de las células del propio sistema inmunitario logró la desaparición total de un cáncer de hígado metastásico en un niño de tres años. El paciente padecía un hepatoblastoma con ramificación a los pulmones e indicios de afectación ósea, el cual reapareció de forma agresiva tras someterse a tres ciclos de quimioterapia y tres intervenciones quirúrgicas.

Frente a la recaída del menor, el equipo médico lo incorporó al estudio clínico CARE, el primer ensayo en humanos de la terapia celular denominada GPC3-CAR. El tratamiento consistió en extraer células T del paciente para modificarlas genéticamente, capacitándolas para reconocer la glicoproteína GPC3 —presente en tumores hepáticos— y combinar la producción de las proteínas interleucina-15 e interleucina-21 para prolongar su efectividad destructiva contra el tumor de manera ambulatoria.

Tras la administración de la primera dosis de la infusión, los exámenes médicos registraron una reducción considerable en el tamaño de las lesiones y un descenso en los niveles de alfafetoproteína en la sangre. Ocho semanas después de la aplicación de la segunda dosis, las tomografías confirmaron la ausencia total de signos de la enfermedad, manteniendo al niño libre de cáncer durante un periodo de seguimiento de doce meses.

El oncólogo pediátrico del Baylor College of Medicine en Houston, Texas, David Steffin, y el coautor del estudio del Hospital Infantil de Seattle y la Universidad de Washington, Andras Heczey, destacaron la eficacia y la ausencia de toxicidad sistémica en el caso. No obstante, los especialistas enfatizaron que el procedimiento se mantiene en fase de evaluación clínica para determinar su seguridad a mayor escala mediante los ensayos CARE e IMPACT.